10月17日，武田中国与信念医药集团（以下简称信念医药）宣布达成独家合作协议北京青年报记者了解到，武田中国获得信念医药在研产品BBM-H901注射液在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化经营许可该药物用于预防B型血友病成年患者出血。
B型血友病是一种遗传性凝血功能障碍疾病，由于患者血液中缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）所致，其特点为反复的、自发性的关节、肌肉和软组织出血，如长时间反复出血，还可能导致患者关节畸形、肌肉萎缩甚至死亡我国已注册登记的B型血友病患者约3800人。
目前，中国B型血友病患者仍面临着治疗选择有限、诊疗不规范等挑战，患者多使用凝血酶原复合物（PCC）用于替代治疗，存在感染风险和给药不便等问题同时，由于治疗不充分或不规范，中重度患者常见关节出血和畸形，患者的医疗需求仍未得到满足。
BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入B型血友病患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防B型血友病成年患者出血该产品是国内首个获批进入注册临床试验的B型血友病的腺相关病毒基因治疗药物，目前已经顺利完成Ⅲ期注册临床试验的受试者给药。
已知临床研究数据显示，BBM-H901注射液输注后患者体内凝血因子水平提高并长期稳定表达，患者的年化出血率（ABR）降低2022年，BBM-H901注射液相关临床研究结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》，同年被国家药监局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单。
信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士表示：“信念医药专注深耕前沿基因治疗领域，产品管线广泛涵盖罕见病与常见病，致力填补大量未被满足的临床需求BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的重磅产品之一，亦是国内首个进入注册临床试验的B型血友病的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。
”“与信念医药的合作是一个重要的里程碑，将进一步丰富我们现有的产品组合和疗法我们期待联合信念医药的研发技术、以及武田中国在商业化领域丰富的经验和专业知识，能加速让更多患者从突破性的基因疗法中获益”武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪表示。
武田中国自2013年以来，已陆续引入了针对A型血友病的先进预防性治疗与个体化治疗方案，并将在未来几年内加速将更多创新药物引入中国市场，覆盖获得性血友病、血管性血友病、血栓性血小板减少性紫癜等本次合作将进一步丰富武田在罕见病领域的产品布局，满足中国罕见疾病患者的未尽需求。
文/北京青年报记者 张鑫编辑/田野举报/反馈
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